中國智造，走向全球的新一代BTK抑制劑

百悅澤誕生于百濟神州位于北京昌平的研發(fā)中心。2012年6月，研究團隊正式對BTK開發(fā)項目立項，經過一系列篩選與測試，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB－3111，意為百濟神州成立后做出的第3111個化合物。

百悅澤（澤布替尼膠囊）的主要發(fā)明人之一、百濟神州化學研發(fā)負責人王志偉博士介紹，“最初立項時，我們的目標很明確，要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化藥物的分子結構，希望將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，并最大程度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應的發(fā)生率，幫助患者在臨床中得到更好的療效和安全性�！�

2013年4月，百濟神州遞交了專利申請。這是一項始自中國專利局的全球專利，也讓百悅澤成為不折不扣的中國本土研發(fā)抗癌新藥。2014年，百悅澤（澤布替尼膠囊）在澳大利亞正式進入臨床階段，同年8月，完成了全球第一例患者給藥。

從實驗室立項到如今成功在中美兩地上市，百悅澤的研發(fā)跨越了8年歷程。目前，百悅澤在全球啟動的臨床試驗累計近25項，臨床試驗覆蓋超過20個國家，500多位國際臨床專家參與或主持了其相關的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過70位。在全球范圍內，共有超過1700位患者接受了澤布替尼膠囊的治療。

“百悅澤從最初啟動臨床開始，一直踐行著全球化的開發(fā)策略，在中國和海外國家同步開展臨床研究，這也對我們臨床試驗的設計與質量提出了更高的要求。”百悅澤（澤布替尼膠囊）研發(fā)的主要領導者之一，百濟神州高級副總裁，全球研究、臨床運營和生物統(tǒng)計暨亞太臨床開發(fā)負責人汪來博士介紹，“這個過程中，離不開中國與海外的眾多臨床醫(yī)生與患者的付出，正是他們對百悅澤的信任與支持，使得它在國內外的臨床研究得以順利推進，為更多患者帶來了切實的幫助。”

目前，百濟神州正在全球范圍對百悅澤開展16項臨床研究，包括9項注冊性或有望實現(xiàn)注冊的臨床試驗。同時，百悅澤正在針對華氏巨球蛋白血癥（WM）、CLL進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，是我國首個與外資藥企研發(fā)產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。其中在WM中已經公布的頭對頭3期臨床數據顯示，澤布替尼相比伊布替尼，取得了更高的緩解率，以及更高的安全性與耐受性優(yōu)勢。

全球化進程加速，惠及更多患者

百悅澤自進入臨床試驗階段以來，先后在國際和國內獲得多項認定，先后獲得中國NMPA優(yōu)先審評認證，囊括了美國FDA優(yōu)先審評的四項大滿貫，又陸續(xù)被中美臨床指南納入淋巴瘤治療的專家推薦之列。

繼中國和美國之后，百悅澤近期也在以色列遞交了新藥上市申請，并已得到受理。根據此前公布的計劃，公司今年還將與歐洲藥品管理局（EMA）展開溝通，加快推進百悅澤全球范圍的上市進程。

百濟神州高級副總裁、全球藥政事務負責人閆小軍女士介紹：“得益于臨床試驗中取得的出色數據，我們與多個國家的藥監(jiān)部門開展了密切的溝通，希望能將這款具備全球一流品質的新藥帶給更多國家的患者。在這個過程中，我們非常感謝中國與美國藥監(jiān)部門對百悅澤寄予的肯定，在中美兩地的先后獲批，為我們積累了豐富的經驗與基礎，將幫助我們更好地推進在其他國家地區(qū)的申報工作�！�

百濟神州總裁吳曉濱博士表示，“目前，百濟神州已在產業(yè)鏈的各個環(huán)節(jié)做好充分準備，確保獲批后第一時間的生產供貨。作為一款本土研發(fā)、獲得國際認可的高品質新藥，相信它將以更高的可及性、可負擔性幫助到我國的患者，同時，我們期待與國家醫(yī)保部門展開溝通，推動百悅澤盡早納入醫(yī)保目錄，為國內患者帶來福祉，促進醫(yī)保基金的良性運轉�！�